2024年6月20日，美国生物制药公司吉利德公布，其研发的一年注射两次的HIV-1衣壳抑制剂“来那卡帕韦”（Lenacapavir），在预防艾滋病毒（HIV）方面显示出了100%的有效性。
吉利德官网发布称，PURPOSE 1是一项3期双盲随机研究，旨在评估每年两次皮下注射来那卡帕韦进行暴露前预防和每日一次口服 Descovy对南非25个站点和乌干达3个站点的5300多名16至25岁顺性别女性和青春期女孩的安全性和有效性。
3个月之后，吉利德再次宣布了来那卡帕韦在PURPOSE 2中的中期分析结果。试验结果显示，与背景HIV发生率相比，来那卡帕韦将HIV感染率降低了惊人的96%。在超过2100名受试者中，仅有两例HIV感染事件发生，显示出极高的预防有效率。此外，来那卡帕韦还显著优于当前广泛使用的每日口服预防药物，进一步巩固了其作为HIV预防新标准的地位。
预防HIV包括暴露前预防和暴露后预防，暴露前预防分为每日一次的口服药疗法和短程口服药疗法。短程口服药疗法是指在危险的HIV行为暴露前（如性暴露）提前20至24小时服用两片，暴露后24小时和48小时各服一片。但目前的疗法依从性普遍较差，长期服用也会给患者带来安全性、耐药性的担忧。因此，从依从性的角度来说，一年两针的暴露前预防取得的进展是突破性的。
来那卡帕韦的作用靶点衣壳抑制剂是药物应用史上一个全新的作用靶点，与此前用于治疗或预防HIV的作用靶点完全不同。理论上患者即使对其他药物的毒株产生耐药反应，在此靶点上的预防仍然会产生效用。
《科学》认为，该药物的成功源于基础研究的重大突破，即对其所靶向的HIV衣壳蛋白的结构与功能有了全新的深入理解。鉴于许多病毒也拥有各自的衣壳蛋白，来那卡帕韦的成功应用意味着类似的衣壳抑制剂有望对抗其他病毒性疾病。■
